Sanofi Cardiovascular Twin Stars aprovado: inovação em BD acelera o lançamento de novos medicamentos globais

As últimas e melhores inovações farmacêuticas globais, quando poderão chegar à China? A farmacêutica multinacional Sanofi está a demonstrar com ações concretas que a China pode ser a “primeira paragem” para novos medicamentos globais.

De dezembro de 2025 a janeiro de 2026, em apenas algumas semanas, a Sanofi aprovou consecutivamente dois medicamentos cardiovasculares na China. São eles o novo medicamento de lançamento mundial, a comprimido Afkaitai (nome comercial: Xing Shuping), com potencial de melhor desempenho na sua classe, e a injeção de Pulesilan Sódico (nome comercial: Ridadapu), uma inovação mundial que preenche uma importante lacuna no tratamento de uma doença específica.

Na verdade, a aprovação consecutiva do “duo de estrelas cardiovasculares” da Sanofi é resultado de uma profunda integração com parceiros chineses, além de ser uma prova do modelo de desenvolvimento de negócios (business development, BD) inovador da Sanofi.

Em 2025, pode-se dizer que foi o ano de explosão das transações de BD de medicamentos inovadores na China. Dados do Pharma Magic indicam que o valor total das transações de autorização de medicamentos inovadores chineses para exportação em 2025 atingiu US$ 135,655 bilhões, um novo recorde histórico.

Enquanto muitos medicamentos inovadores chineses embarcam para o exterior, a Sanofi China adotou uma abordagem diferente. No final de 2022, a sede autorizou a Sanofi China a introduzir sua linha de pipeline. Desde então, a Sanofi, com base na China, tem se envolvido ativamente no ecossistema de medicamentos inovadores locais, identificando moléculas com maior potencial e, com sua forte capacidade de desenvolvimento e comercialização, garantindo que os medicamentos beneficiem os pacientes chineses o mais cedo possível.

Desde o final de 2024, a Sanofi, por meio de parcerias de BD com Qixing Yaoye e Viasin, obteve direitos de desenvolvimento e comercialização na grande China para o comprimido Afkaitai e a injeção de Pulesilan Sódico. Ambas as novas drogas foram aprovadas em menos de um ano após suas aprovações subsequentes.

“Isso confirma plenamente o apoio da China às ‘novas globais’ inovações farmacêuticas, atendendo às necessidades clínicas com a ‘velocidade chinesa’”, afirmou Shiwang, presidente da Sanofi Grande China.

Em 2026, a Sanofi completa 44 anos na China, continuando a avançar e a liderar a próxima fase, acelerando o desenvolvimento de novos medicamentos com um modelo de BD inovador de ‘aceleração chinesa’. E o que permanece constante é o compromisso de longo prazo da Sanofi com o mercado chinês.

Trazer medicamentos melhores e mais atualizados para a China o quanto antes

As doenças cardiovasculares tornaram-se o “assassino número um” da saúde dos residentes chineses. Com uma sólida experiência na área cardiovascular, a Sanofi traz mais duas soluções inovadoras para os pacientes chineses.

Primeiro, o comprimido Afkaitai elevou o tratamento da miocardiopatia hipertrófica obstrutiva a um novo patamar.

O comprimido Afkaitai foi aprovado para tratar adultos com miocardiopatia hipertrófica obstrutiva de grau II-III, de acordo com a classificação da Associação de Cardiologia de Nova York, visando melhorar a capacidade de exercício e os sintomas.

A miocardiopatia hipertrófica é a doença cardíaca hereditária mais comum, podendo levar a riscos fatais como morte súbita, insuficiência cardíaca, trombose e embolia. É uma das principais causas de morte súbita cardíaca em jovens e atletas. Aproximadamente dois terços desses casos têm prognóstico pior, sendo a forma obstrutiva a mais grave.

Anteriormente, no tratamento da miocardiopatia hipertrófica obstrutiva, os medicamentos tradicionais apenas aliviavam alguns sintomas, sem intervir na causa da doença ou retardar sua progressão. Tratamentos invasivos exigem alta especialização e experiência, têm baixa acessibilidade, além de riscos de complicações cirúrgicas e necessidade de reintervenções, o que reduz a aceitação pelos pacientes.

O comprimido Afkaitai aborda diretamente a essência da doença:

“O tratamento da miocardiopatia hipertrófica obstrutiva centra-se na redução da diferença de pressão de obstrução, portanto, reduzir rapidamente a pressão de saída do ventrículo esquerdo (LVOT-G) e melhorar os sintomas é a prioridade”, explicou o professor Changsheng Ma. Ele é o presidente da Sociedade de Cardiologia da Associação Médica Chinesa, diretor do Centro de Cardiologia do Hospital Anzhen de Pequim, afiliado à Universidade Médica de Capital, e principal pesquisador chinês do estudo clínico de fase 3 do Afkaitai.

Dados de estudos clínicos mostram que, com o uso do Afkaitai por duas semanas, é possível reduzir o LVOT-G em 20mmHg, em 12 semanas, 48mmHg, e em 24 semanas, 50mmHg, melhorando rapidamente os sintomas e a função cardíaca, com bom perfil de segurança, com taxas de eventos adversos semelhantes ao placebo.

Atualmente, o comprimido Afkaitai é recomendado por várias diretrizes nacionais e internacionais, incluindo as de “Diretrizes de Gestão Integrada da Miocardiopatia de 2025 na China”.

Nos últimos anos, com o forte impulso da Administração Nacional de Produtos de Saúde para acelerar a avaliação e aprovação de medicamentos inovadores, a velocidade de entrada de medicamentos inovadores globais na China aumentou significativamente. Em dezembro de 2025, o Afkaitai foi aprovado na China, sendo o primeiro no mundo, um marco que reflete o apoio do governo chinês à inovação, a reforma completa das regulamentações e a transformação do país de um seguidor para um líder na aprovação de novos medicamentos. Essa mudança também expandiu o conceito de “estreia mundial” de novos medicamentos para incluir novas indicações e moléculas totalmente novas, além de atender à necessidade urgente de controle rápido de pacientes com HCM obstrutiva na China.

Segundo, a injeção de Pulesilan Sódico preenche uma importante lacuna no tratamento de uma doença específica.

Com base na dieta, a injeção de Pulesilan Sódico pode ser usada para reduzir os níveis de triglicerídeos em adultos com síndrome de lipoproteinase familiar (FCS).

Triglicerídeos são lipídios no sangue; níveis iguais ou superiores a 5,6mmol/L indicam hipertrigliceridemia grave, uma condição que afeta quase 20 milhões de pessoas na China, com complicações graves como pancreatite aguda, risco de choque, insuficiência respiratória, falência de múltiplos órgãos e até morte. A taxa de mortalidade associada a episódios graves de pancreatite aguda pode chegar a 30%.

Se os níveis de triglicerídeos forem iguais ou superiores a 10mmol/L e houver uma das seguintes condições, o paciente pode ser diagnosticado com FCS: resultado positivo em testes genéticos relacionados, história familiar de pancreatite por hipertrigliceridemia, histórico de pancreatite na adolescência ou na idade adulta, ou episódios recorrentes de dor abdominal de causa desconhecida.

No entanto, essa doença que impõe uma carga severa e “desastres secundários” há muito tempo carece de medicamentos eficazes na China. Ma Changsheng destacou: “O tratamento convencional reduz os triglicerídeos em 25%-50% na hipertrigliceridemia, mas é praticamente ineficaz em pacientes com FCS.”

A injeção de Pulesilan Sódico é uma terapia revolucionária na gestão de triglicerídeos. É o primeiro medicamento de RNA de interferência (RNAi) que visa especificamente inibir o mRNA do APOC3, podendo reduzir significativamente os níveis de triglicerídeos e o risco de pancreatite aguda.

Segundo o professor Li Yong, vice-presidente da Aliança de Cardiometabolismo da China, chefe do Departamento de Medicina Interna (Cardiologia) do Hospital Huashan, Fudan University, e principal pesquisador do estudo clínico de fase 3 na China com Pulesilan Sódico: “Dados de estudos clínicos globais mostram que, após um mês de uso, os níveis de triglicerídeos de jejum dos pacientes com FCS caíram significativamente, com redução de 80% em 10 meses em relação à linha de base, e o risco de pancreatite aguda em 12 meses foi reduzido em 80% em comparação ao placebo.”

Os estudos clínicos indicam que, em termos de segurança, o risco de eventos adversos gerais não difere significativamente do grupo placebo, com baixa incidência de eventos graves e descontinuação do tratamento. Além disso, a administração de Pulesilan Sódico ocorre apenas quatro vezes ao ano, oferecendo uma opção de tratamento conveniente e altamente aderente para os pacientes.

Como destacou Shiwang, “a aprovação do Pulesilan Sódico na China não só preenche uma lacuna no tratamento de FCS, mas também impulsiona a gestão de triglicerídeos na China para uma nova era.”

Além disso, em dezembro de 2025, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu ao Pulesilan Sódico a designação de terapia inovadora para hipertrigliceridemia grave, com potencial de expansão futura do escopo de tratamento, beneficiando mais pacientes.

“Da China, para a China” - inovação em BD

O comprimido Afkaitai e a injeção de Pulesilan Sódico são ambos medicamentos de parceria de BD da Sanofi China. Entre aquisição e aprovação, o processo levou menos de um ano:

Em dezembro de 2024, a Sanofi adquiriu os direitos exclusivos de desenvolvimento e comercialização do comprimido Afkaitai na grande China, para tratar pacientes com HCM obstrutiva e não obstrutiva. Anteriormente, a Qixing Yaoye obteve esses direitos com base no programa global de registro da Cytokinetics, que também forneceu à Qixing Yaoye os direitos de desenvolvimento e comercialização do Afkaitai na grande China.

Em agosto de 2025, a Sanofi anunciou a assinatura de um acordo de compra de ativos com a filial da Arrowhead Pharmaceuticals, a Viasin (Visirna Therapeutics), para desenvolver e comercializar na grande China o medicamento em pesquisa Pulesilan Sódico. A Sanofi pagou US$ 130 milhões adiantados e comprometeu-se a pagar até US$ 265 milhões em marcos adicionais.

Ao firmar essa parceria, ambos os medicamentos já haviam recebido a designação de terapia inovadora pela FDA e pela Agência Nacional de Produtos de Saúde da China, além de terem submetido pedidos de registro de novos medicamentos.

A rápida ação da Sanofi na fase final demonstra coragem e determinação impressionantes, além de garantir vantagem na próxima fase de diagnóstico e tratamento de doenças.

Shiwang enfatizou: “Isso difere de algumas multinacionais que dependem de uma única linha global, pois a Sanofi integra experiência local e vantagens globais para maximizar a eficiência da inovação.”

Essa forte capacidade de ação e visão estratégica estão relacionadas ao controle de BD que a Sanofi China conquistou.

Shiwang explicou que, até agora, o direito de aquisição de pipeline (license-in) sempre esteve sob controle da sede da Sanofi, sem que qualquer mercado nacional tivesse esse poder. A China foi a primeira exceção. No final de 2022, a Sanofi China obteve autonomia para decidir e comprar pipelines de pesquisa e desenvolvimento de forma independente.

Esse maior nível de autonomia demonstra a confiança e a credibilidade da Sanofi no mercado chinês.

Segundo Shiwang, essa inovação decorre de três consensos entre a sede e a time na China: primeiro, o tamanho do mercado chinês é suficientemente grande; segundo, o perfil de doenças na China é único; terceiro, a capacidade de inovação local já possui competitividade global.

Após anos de exploração, a Sanofi China encontrou uma trajetória clara para a seleção de BD:

Primeiro, priorizar categorias com valor clínico significativo e que possam mudar o cenário de tratamento, especialmente medicamentos de primeira classe e de melhor classe; segundo, valorizar a capacidade de inovação colaborativa, preferindo empresas locais com forte experiência em pesquisa, capazes de fornecer dados clínicos de alta qualidade ou suporte técnico; terceiro, focar em doenças prioritárias nacionais, atendendo às necessidades clínicas não satisfeitas.

A introdução do Afkaitai e da Pulesilan Sódico representa duas grandes conquistas no pipeline cardiovascular da Sanofi.

“Queremos alcançar uma eficiência 1+1>2 por meio da combinação de ‘experiência global de multinacionais + insights clínicos locais’”, afirmou Shiwang. “Primeiro, considerar a inovação científica do ativo, e também verificar se atende às necessidades médicas dos pacientes chineses, além de avaliar oportunidades globais de negócios, permitindo que a inovação chinesa alcance o cenário mundial.”

“Futuro, continuaremos a impulsionar a comercialização de medicamentos inovadores e a ampliar o valor de produtos clássicos, como compromisso da Sanofi no campo das doenças crônicas. Atender às necessidades de gerenciamento de longo prazo de milhões de pacientes com doenças crônicas, equilibrando ‘manutenção’ e ‘inovação’”, destacou Shiwang.

Construindo uma China saudável com o longo prazo

A mudança na autonomia de BD reflete a avaliação de longo prazo e a confiança estratégica da Sanofi no mercado chinês.

Segundo Shiwang, a partir de 2024, o mercado chinês tornou-se uma das quatro principais da Sanofi globalmente, ao lado dos EUA, mercados principais e internacionais, recebendo uma alocação de recursos e autorizações sem precedentes. A Sanofi aposta firmemente na China, investindo e apoiando ações concretas.

As duas drogas aprovadas concentram-se na área cardiovascular. Por que a Sanofi está intensificando sua presença na China na área de doenças crônicas neste momento?

Shiwang resumiu a resposta em duas palavras: espaço e tempo.

Primeiro, o espaço. A China está rapidamente entrando em uma sociedade de envelhecimento profundo, com mais de 100 milhões de pacientes com doenças cardiovasculares. A “Ação pela Saúde da China (2023—2030)” inclui a prevenção e o controle de doenças cardíacas e cerebrovasculares como uma das metas principais. Além disso, as políticas de pagamento diversificado e acessibilidade de medicamentos inovadores estão abrindo novas oportunidades de crescimento.

Shiwang acredita que esse ambiente de “uma face, duas faces” indica que o mercado chinês está amadurecendo rapidamente. A competição entre multinacionais e forças inovadoras locais não é uma disputa de soma zero, mas uma ampliação do valor de todo o mercado.

Segundo, o tempo. Na visão de Shiwang, o pipeline de medicamentos inovadores na China possui três vantagens principais:

Primeiro, velocidade mais rápida do que outros mercados; segundo, menor custo de pesquisa e desenvolvimento em comparação com mercados principais; terceiro, vantagem de inovação digital líder globalmente. De acordo com análises de bancos de investimento, nos próximos cinco anos, há uma grande probabilidade de que mais de 30% dos pipelines globais de inovação precoce venham da China.

Com base nessas avaliações, a Sanofi continua a promover uma estratégia de longo prazo na China, com planejamento antecipado: por um lado, investindo continuamente em pesquisa, desenvolvimento e produção local; por outro, participando ativamente de negociações de reembolso, para aumentar o acesso a medicamentos inovadores.

“Na área cardiovascular, que é uma das principais frentes de prevenção de doenças crônicas na ‘China saudável’, a Sanofi busca consolidar sua posição como uma das principais farmacêuticas multinacionais na China”, afirmou Shiwang. “No futuro, continuará focada nas necessidades não atendidas dos pacientes cardiovasculares, promovendo a implementação de mais produtos inovadores em modelos diversos, protegendo a saúde cardiovascular do povo chinês e construindo uma China saudável até 2030.”

Como líder na área cardiovascular, a Sanofi mantém sua estratégia de fortalecer sua vantagem competitiva, buscando rapidamente levar as melhores inovações científicas aos pacientes. E o compromisso da Sanofi com os pacientes chineses vai muito além disso.

De 2020 até o final de 2025, a Sanofi aprovou na China 34 medicamentos inovadores, vacinas e novas indicações, superando a meta de introduzir 25 produtos inovadores no país até 2025. Somente em 2025, a Sanofi obteve aprovação de 7 medicamentos inovadores e novas indicações na China.

Em 2025, a Sanofi recebeu aprovação para 26 pedidos de ensaios clínicos, aumentando seus esforços de inovação em imunologia, neurologia, oncologia, transplantes, diabetes e doenças cardiovasculares. Entre eles, três vacinas inovadoras: vacina pneumocócica 21-valente, vacina meningocócica quadrivalente e vacina hexavalente infantil.

Com o apoio das políticas chinesas, entre 2023 e 2025, a Sanofi acelerou a introdução de 21 produtos inovadores, submetendo simultaneamente os pedidos de registro global desses produtos no mercado chinês.

A estratégia de apostar firmemente na China já produziu resultados concretos, demonstrando a profundidade e amplitude do conceito de “na China, para a China” da Sanofi. A Sanofi, que caminha junto com a China, continuará a agir concretamente para apoiar a iniciativa de “China saudável”. Para a Sanofi, o longo prazo não é apenas um slogan, mas um elemento decisivo para o sucesso.