Санофієві дві зірки у сфері серцево-судинних захворювань отримали схвалення: інноваційний BD прискорює перший запуск нових препаратів у світі

Світові найновіші та найкращі інноваційні ліки — коли вони з’являться в Китаї? Міжнародна фармацевтична компанія Санофі демонструє своїми діями, що Китай може стати «першою зупинкою» для нових ліків у світі.

У період з грудня 2025 року по січень 2026 року, всього за кілька тижнів, Санофі отримала схвалення на два кардіоваскулярні препарати в Китаї. Це новий препарат Аффкейт (торговельна назва: Сіншу Пін), який має потенціал бути найкращим у своєму класі, та унікальна у світі ін’єкція Прулесіран натрію (торговельна назва: Рідап), яка заповнює важливу прогалину у лікуванні певних захворювань.

Насправді, послідовне схвалення «кардіоваскулярних двійників» Санофі є результатом глибокої співпраці з партнерами в Китаї і є яскравим підтвердженням бізнес-моделі BD (business development, розвиток бізнесу) компанії.

2025 рік можна вважати роком бурхливого розвитку BD у сфері інноваційних ліків у Китаї. За даними Медичної головоломки, загальна сума ліцензійних угод у цій галузі у 2025 році досягне 1356.55 мільярдів доларів США, встановивши новий рекорд.

У той час як багато інноваційних ліків у Китаї починають виходити за кордон, Санофі в Китаї обирає інший шлях. Наприкінці 2022 року головний офіс делегував Санофі Китай право на імпорт і розвиток ліній препаратів. Відтоді Санофі активно інтегрується у місцеву екосистему інноваційних ліків, досліджує найбільш перспективні молекули, використовуючи свої потужні можливості у розробці та комерціалізації, щоб якомога раніше принести користь китайським пацієнтам.

З кінця 2024 року Санофі через партнерства з Jixing Pharma та ViaZhen отримала права на розробку та комерціалізацію Аффкейт і Прулесіран натрію у всьому Китаї. Обидва препарати були схвалені менш ніж за рік після цього.

«Це яскраво підтверджує підтримку Китаю щодо «глобальних новинок» у сфері інноваційних ліків і відповідає швидкості «китайського темпу» у задоволенні нагальних клінічних потреб», — сказав президент Санофі у Великому Китаї Ші Ван.

До 2026 року Санофі вже 44 роки на ринку Китаю і продовжує рухатися вперед, прагнучи прискорити запуск нових препаратів за допомогою інноваційної моделі BD. Водночас, незмінною залишається довгострокова відданість компанії китайському ринку.

Щоб якомога раніше доставити кращі та нові ліки до Китаю

Кардіоваскулярні захворювання вже стали головною загрозою здоров’ю населення Китаю. Санофі, з багатим досвідом у цій галузі, знову пропонує два проривні рішення для китайських пацієнтів.

Перший — Аффкейт підняв лікування гіпертрофічної кардіоміопатії на новий рівень.

Аффкейт схвалений для лікування дорослих з обструктивною гіпертрофічною кардіоміопатією II-III ступеня за класифікацією Американської асоціації серця, щоб покращити фізичну активність і симптоми.

Гіпертрофічна кардіоміопатія — найпоширеніше спадкове захворювання серця, яке може спричинити раптову смерть, серцеву недостатність, тромбоемболії та інші смертельні ускладнення. Це одна з найпоширеніших причин раптової смерті у підлітків і спортсменів. Близько двох третин випадків мають гірший прогноз і є обструктивною формою.

Раніше, традиційні ліки при обструктивній гіпертрофічній кардіоміопатії могли лише частково полегшити симптоми, але не впливали на причину захворювання і не сповільнювали його прогрес. Інвазивне лікування вимагало високої кваліфікації та досвіду, мало доступності, супроводжувалося ускладненнями і високим ризиком повторних втручань, тому мало популярності серед пацієнтів.

Аффкейт же безпосередньо захоплює суть захворювання:

«Лікування обструктивної гіпертрофічної кардіоміопатії зосереджене на зниженні градієнта обструкції, тому швидке зниження градієнта тиску у лівому шлуночку (LVOT-G) і покращення симптомів — головне завдання», — пояснив професор Чжан Шен. Він є головним дослідником у Китаї у глобальному третьому етапі клінічних досліджень Аффкейт і очолює кардіологічний центр у Пекінській Аньчженьській лікарні.

Дані клінічних досліджень показують, що застосування Аффкейт протягом 2 тижнів знижує LVOT-G на 20 мм рт. ст., за 12 тижнів — на 48 мм рт. ст., за 24 тижні — на 50 мм рт. ст., швидко покращуючи симптоми і функцію серця, при цьому безпечність препарату висока, частота побічних ефектів порівнянна з плацебо.

Зараз Аффкейт рекомендований у кількох внутрішніх і міжнародних керівництвах, зокрема у «Керівництві з комплексного управління кардіоміопатіями 2025».

За останні роки, завдяки активній підтримці Національного управління з контролю за лікарськими засобами, швидкість виходу інноваційних ліків на ринок у Китаї значно зросла. У грудні 2025 року Аффкейт став першим у світі препаратом, схваленим у Китаї, що є важливим результатом підтримки інновацій урядом і реформ регуляторної системи. Це свідчить про перехід від «відставання і наздоганяння» до «лідерства» у затвердженні інноваційних ліків, а також відкриває нову еру для «глобальної прем’єри» з новими показаннями і молекулами. Це також підкреслює швидкість задоволення клінічних потреб у країні.

Другий — ін’єкція Прулесіран натрію заповнює прогалину у лікуванні важких захворювань.

На основі дієтичних обмежень, ін’єкція Прулесіран натрію може знижувати рівень тригліцеридів у дорослих з сімейним синдромом ліпідемії (FCS).

Тригліцериди — це жир у крові, і при рівні ≥5.6 ммоль/л це означає важку гіпертригліцеридемію, яка у Китаї впливає на здоров’я майже 20 мільйонів людей. Ускладненням є гострий панкреатит, що може призвести до шоку, дихальної недостатності, багатосудинної недостатності і смерті. Смертність при важкому гострому панкреатиті може досягати 30%.

Якщо рівень тригліцеридів ≥10 ммоль/л і присутні один із чотирьох критеріїв: позитивний генетичний тест на FCS, сімейна історія панкреатиту з високим рівнем тригліцеридів, історія панкреатиту у підлітків або дорослих з високим рівнем тригліцеридів, або повторні госпіталізації з невиясненою причиною болю в животі, — діагноз FCS підтверджується.

Однак ця хвороба, що несе важкі ускладнення і «вторинні катастрофи», довгий час залишалася без ефективних ліків у Китаї. Професор Чжан зазначив: «Звичайні терапії знижують рівень тригліцеридів у високотригліцеридемії на 25-50%, але для FCS вони майже неефективні».

Прулесіран натрію — це революційний препарат для управління тригліцеридами. Це перший у світі малий інтерферентний РНК-препарат, що цілеспрямовано пригнічує мРНК APOC3, і здатен значно знижувати рівень тригліцеридів і ризик гострого панкреатиту.

Професор Лі Юн, віце-президент Китайського союзу кардіоваскулярних метаболізмів і головний лікар внутрішньої медицини у Шанхайській лікарні Фуданьського університету, головний дослідник третьої фази клінічних досліджень Прулесіран натрію в Китаї, повідомив: «Глобальні дані третьої фази показують, що у FCS пацієнтів вже через місяць застосування Прулесіран натрію рівень голодних тригліцеридів значно знижується, а через 10 місяців — на 80% порівняно з початковим рівнем, а ризик гострого панкреатиту зменшується на 80% у порівнянні з плацебо».

Клінічні дослідження показують, що щодо безпеки ризик загальних побічних ефектів не відрізняється від плацебо, а серйозні побічні ефекти і відмова від лікування трапляються рідше. Крім того, ін’єкція Прулесіран натрію проводиться всього 4 рази на рік, що робить її зручною і високоефективною для пацієнтів.

Як зазначив Ші Ван: «Затвердження Прулесіран натрію у Китаї не лише заповнює прогалину у лікуванні FCS, а й сприяє новій епосі управління тригліцеридами в країні».

Крім того, у грудні 2025 року Управління з контролю за продуктами і ліками США визнало Прулесіран натрію прорывною терапією для важкої гіпертригліцеридемії, і в майбутньому очікується розширення сфери застосування для ще більшої кількості пацієнтів.

“Інноваційний BD з Китаю до Китаю”

Аффкейт і Прулесіран натрію — це препарати, що пройшли через партнерські угоди Санофі в Китаї. Від купівлі до схвалення минуло менше року:

У грудні 2024 року Санофі придбала права на ексклюзивне розроблення і комерціалізацію Аффкейт у Великому Китаї у компанії Jixing Pharma, для лікування обструктивної та не обструктивної HCM. Раніше, Jixing Pharma отримала права на розробку і комерціалізацію Аффкейт у регіоні від Cytokinetics відповідно до глобального плану реєстрації.

У серпні 2025 року Санофі оголосила про підписання угоди з дочірньою компанією Arrowhead Pharmaceuticals — ViaZhen (Visirna Therapeutics), отримавши права на розробку і комерціалізацію Прулесіран натрію у Великому Китаї. Санофі заплатила 130 мільйонів доларів США авансових платежів і має можливість виплатити до 265 мільйонів доларів у вигляді додаткових етапних платежів.

Обидві ліки вже отримали статус прорывних терапій від FDA та Національної адміністрації з контролю за лікарськими засобами Китаю і подані на реєстрацію.

Швидкі дії Санофі у наступних етапах демонструють сміливість і рішучість, що дозволяє компанії зайняти провідні позиції у майбутніх циклах лікування.

Ші Ван підкреслив: «Це відрізняється від підходу деяких міжнародних фармацевтичних компаній, що покладаються на один глобальний портфель, а скоріше — поєднує місцевий досвід і глобальні переваги для максимізації інноваційної ефективності».

Такий потужний потенціал і стратегічне бачення пов’язані з автономією у BD, яку отримала Санофі Китай.

Ші Ван розповів, що раніше права на ліцензування (license-in) належали лише головному офісу, і жодна країна не мала таких прав. Китай став першим винятком. Наприкінці 2022 року Санофі Китай отримала право самостійно ухвалювати рішення і купувати дослідницькі лінії.

Це більш високий рівень довіри і впевненості у китайському ринку.

За словами Ші Вана, цей прорив став можливим завдяки трьом основним домовленостям між головним офісом і командою в Китаї: по-перше, ринок Китаю достатньо великий; по-друге, унікальна структура захворювань у країні; по-третє, здатність до локальних інновацій вже має глобальну конкурентоспроможність.

Після кількох років досліджень, Санофі Китай знайшла чіткий шлях відбору BD-проектів:

一 — пріоритет на препарати з високою клінічною цінністю, що можуть змінити лікувальну парадигму, особливо first-in-class і best-in-class; 二 — цінність співпраці і інноваційної здатності, орієнтація на компанії з глибокими R&D-можливостями у конкретних сферах, здатні надати високоякісні клінічні дані або технологічну підтримку; 三 — фокус на ключових захворюваннях країни, орієнтація на незадоволені клінічні потреби.

Впровадження Аффкейт і Прулесіран натрію — це дві великі перемоги Санофі у сфері кардіоваскулярних ліній.

«Ми прагнемо досягти ефекту 1+1>2, поєднуючи глобальний досвід міжнародних компаній і клінічний інсайт місцевих партнерів», — сказав Ші Ван. «Спершу — наукова інноваційність активів, а потім — їх відповідність медичним потребам китайських пацієнтів, а також можливість глобальної комерціалізації».

«У майбутньому ми продовжимо просувати комерціалізацію інноваційних ліків і підсилювати цінність класичних продуктів — це наш обов’язок у сфері хронічних захворювань. Ми прагнемо задовольнити довгострокові потреби мільйонів пацієнтів і знайти новий баланс між “збереженням традицій” і “інноваціями”», — підкреслив Ші Ван.

Довгострокове бачення для побудови здорового Китаю

Зміни у сфері BD відображають довгострокові оцінки і стратегію Санофі щодо китайського ринку.

За словами Ші Вана, з 2024 року Китай став одним із чотирьох головних ринків Санофі у світі, поряд із США, основними і міжнародними ринками, отримуючи безпрецедентні повноваження і ресурси. Санофі твердо вірить у Китай, інвестує і діє відповідно.

Обидва схвалені препарати зосереджені у кардіоваскулярній сфері. Чому саме зараз Санофі так активно інвестує у китайські кардіоваскулярні і хронічні захворювання?

Ші Ван відповідає двома ключовими словами: простір і час.

Перший — простір. Китай швидко входить у фазу глибокого старіння населення, кількість хворих на серцево-судинні захворювання перевищує мільярд. У «Здоровому Китаї 2023—2030» серцево-судинна профілактика і лікування визначені як ключові цілі. Також нові політики щодо різноманітних способів оплати і доступності інноваційних ліків відкривають нові можливості для зростання.

Ші Ван вважає, що ця «двонапрямна» ситуація свідчить про швидкий розвиток китайського ринку. Конкуренція між міжнародними фармацевтичними компаніями і місцевими інноваційними гравцями не є нульовою сумою, а навпаки — сприяє зростанню загальної цінності ринку.

Другий — час. За його словами, у китайській інноваційній фармацевтиці є три ключові переваги:

一 — швидкість виходу на ринок; 二 — нижчі витрати на R&D у порівнянні з іншими країнами; 三 — провідні цифрові інновації. За оцінками аналітиків, у найближчі п’ять років понад 30% ранніх інноваційних препаратів у світі можуть бути з Китаю.

З урахуванням цих факторів, Санофі продовжує довгострокове стратегічне планування у Китаї: інвестує у дослідження і виробництво, активно бере участь у переговорах щодо медичного страхування, щоб підвищити доступність інноваційних ліків.

«Кардіоваскулярна сфера — один із ключових сегментів у реалізації концепції “Здоровий Китай”, і є важливою частиною нашої стратегії стати провідною міжнародною фармацевтичною компанією в Китаї», — сказав Ші Ван. «Майбутнє — у фокусі на потребах пацієнтів із серцево-судинними захворюваннями, у впровадженні нових моделей і запуску ще більш інноваційних продуктів, щоб захистити серцево-судинне здоров’я наших співвітчизників і побудувати здоровий Китай до 2030 року».

Як лідер у сфері кардіоваскулярних захворювань, Санофі постійно зміцнює свої позиції і прагне швидше доставити найкращі наукові досягнення пацієнтам. Але обіцянки компанії китайським пацієнтам не обмежуються цим.

З 2020 по кінець 2025 року Санофі вже отримала схвалення на 34 інноваційні препарати, вакцини та нові показання у Китаї, перевищивши ціль — «привести до Китаю 25 інноваційних продуктів у період 2020—2025». Лише у 2025 році у Китаї схвалено 7 нових інноваційних препаратів і показань.

У 2025 році Санофі отримала схвалення на 26 клінічних досліджень, що посилило її інвестиції у сфери імунології, неврології, онкології, трансплантації, цукрового діабету і кардіоваскулярних захворювань. Серед них — три нові вакцини: пневмококова 21-валентна вакцина, менінгококова 4-валентна вакцина і дитяча шістивалентна вакцина.

За підтримки політики у Китаї, у період 2023—2025 років Санофі прискорила запуск 21 інноваційних продуктів і забезпечила їх глобальну синхронну реєстрацію.

Стратегічне довгострокове інвестування у Китай вже приносить реальні результати, що підтверджує глибину і широту підходу Санофі «в Китаї, для Китаю». Компанія продовжить діяти і далі, підтримуючи «Здоровий Китай». Для Санофі довгострокове бачення — не просто гасло, а ключовий фактор перемоги.