Sanofi Cardiovascular Twin Stars được phê duyệt: Đổi mới hợp tác kinh doanh thúc đẩy ra mắt thuốc mới toàn cầu

Toàn cầu những thuốc đổi mới mới nhất, tốt nhất, khi nào mới có thể đến Trung Quốc? Các tập đoàn dược phẩm đa quốc gia như Sanofi đang thể hiện bằng hành động thực tế rằng Trung Quốc có thể là “điểm dừng chân đầu tiên” của thuốc mới toàn cầu.

Từ tháng 12 năm 2025 đến tháng 1 năm 2026, chỉ trong vài tuần ngắn ngủi, Sanofi liên tiếp được phê duyệt hai loại thuốc tim mạch tại Trung Quốc. Đó là thuốc mới ra mắt toàn cầu Avkaitai (thương hiệu: Xing Shuping), có tiềm năng tốt nhất trong cùng loại, và thuốc tiêm Pulesiran natri (thương hiệu: Ridadu), lần đầu tiên trên thế giới, đã lấp đầy một khoảng trống điều trị quan trọng trong lĩnh vực bệnh lý.

Thực tế, việc Sanofi liên tiếp được phê duyệt “Song Tử Tim Mạch” cũng là kết quả của sự hợp tác sâu rộng với các đối tác Trung Quốc, đồng thời là minh chứng cho mô hình BD (business development, phát triển kinh doanh) sáng tạo của Sanofi.

Năm 2025, được xem là năm bùng nổ của các giao dịch BD thuốc đổi mới sáng tạo tại Trung Quốc. Dữ liệu từ Cube Pharma cho thấy, tổng giá trị giao dịch BD thuốc đổi mới sáng tạo của Trung Quốc ra nước ngoài năm 2025 đạt 135,655 tỷ USD, lập kỷ lục mới trong lịch sử.

Trong bối cảnh nhiều thuốc đổi mới Trung Quốc bắt đầu “xuất khẩu”, Sanofi Trung Quốc lại chọn hướng đi khác. Cuối năm 2022, trụ sở chính ủy quyền cho Sanofi Trung Quốc quyền giới thiệu các dòng thuốc trong danh mục. Sau đó, Sanofi dựa vào Trung Quốc, chủ động thâm nhập vào hệ sinh thái thuốc đổi mới nội địa, khai thác các phân tử thuốc tiềm năng nhất, dựa trên năng lực phát triển và thương mại hóa mạnh mẽ của chính mình, để thuốc sớm nhất có thể mang lại lợi ích cho bệnh nhân Trung Quốc.

Từ cuối năm 2024, thông qua hợp tác BD với Qixing Pharmaceutical và Viyazhen, Sanofi đã nhận được quyền phát triển và thương mại hóa Avkaitai và Pulesiran natri tại khu vực Trung Hoa đại lục. Hai loại thuốc mới này đã lần lượt được phê duyệt trong vòng chưa đầy 1 năm sau đó.

“Điều này hoàn toàn chứng minh sự ủng hộ của Trung Quốc đối với thuốc đổi mới ‘toàn cầu mới’, bằng ‘tốc độ Trung Quốc’ để đáp ứng nhu cầu lâm sàng cấp bách,” ông Shi Wang, Chủ tịch khu vực Trung Hoa của Sanofi, nói.

Năm 2026, Sanofi đã có mặt tại Trung Quốc 44 năm, vẫn không ngừng tiến bước, vượt lên trong chu kỳ mới, bằng mô hình BD sáng tạo để tạo ra “tốc độ Trung Quốc” cho thuốc mới. Và điều nhất quán chính là cam kết dài hạn của Sanofi đối với thị trường Trung Quốc.

Đưa thuốc tốt hơn, mới hơn đến Trung Quốc sớm hơn

Bệnh tim mạch đã trở thành “kẻ giết người số một” đe dọa sức khỏe người dân Trung Quốc. Với nền tảng vững chắc trong lĩnh vực tim mạch, Sanofi một lần nữa mang đến hai giải pháp đột phá cho bệnh nhân Trung Quốc.

Thứ nhất, thuốc Avkaitai đã nâng tầm điều trị bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn lên một tầm cao mới.

Thuốc Avkaitai được phê duyệt để điều trị bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn ở người lớn mắc bệnh theo phân loại chức năng tim của Hiệp hội Tim mạch New York (NYHA) cấp II-III, nhằm cải thiện khả năng vận động và triệu chứng.

Bệnh cơ tim phì đại là bệnh tim di truyền phổ biến nhất, có thể gây đột tử, suy tim, huyết khối tắc mạch và các nguy cơ gây chết người khác, là một trong những nguyên nhân phổ biến nhất gây đột tử tim ở thanh thiếu niên và vận động viên. Khoảng hai phần ba trong số đó là dạng tắc nghẽn có tiên lượng xấu hơn.

Trước đây, trong điều trị bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn, thuốc truyền thống chỉ có thể giảm nhẹ một số triệu chứng, không thể can thiệp vào nguyên nhân bệnh, cũng khó làm chậm tiến triển của bệnh. Phẫu thuật xâm lấn đòi hỏi kỹ thuật và kinh nghiệm cao, khả năng tiếp cận hạn chế, thường kèm theo biến chứng phẫu thuật, rủi ro can thiệp lại cao, và tỷ lệ chấp nhận của bệnh nhân thấp.

Trong khi đó, thuốc Avkaitai lại trực tiếp nắm bắt bản chất của bệnh:

“Điều trị bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn cốt lõi là giảm áp lực tắc nghẽn, do đó việc giảm nhanh áp lực dòng chảy của thất trái (LVOT-G) và cải thiện triệu chứng là nhiệm vụ hàng đầu,” Giáo sư Ma Changsheng giới thiệu. Ông là Chủ tịch Chi hội Tim mạch của Hiệp hội Y học Trung Hoa, trưởng trung tâm tim mạch của Bệnh viện Anzhen, Bắc Kinh, trực thuộc Đại học Y Hà Nội, đồng thời là nhà nghiên cứu chính của nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3 toàn cầu của thuốc Avkaitai tại Trung Quốc.

Dữ liệu nghiên cứu lâm sàng cho thấy, sử dụng thuốc Avkaitai trong 2 tuần có thể giảm LVOT-G 20mmHg, sau 12 tuần giảm 48mmHg, sau 24 tuần giảm 50mmHg, giúp cải thiện nhanh triệu chứng và nâng cao chức năng tim, đồng thời an toàn, tỷ lệ tác dụng phụ tương đương với giả dược.

Hiện tại, thuốc Avkaitai đã được đề xuất trong nhiều hướng dẫn trong và ngoài nước như “Hướng dẫn tổng thể quản lý bệnh cơ tim 2025 Trung Quốc”.

Trong những năm gần đây, cùng với việc Cục Quản lý Dược Trung Quốc thúc đẩy mạnh mẽ việc đánh giá, phê duyệt thuốc đổi mới, tốc độ ra mắt thuốc đổi mới toàn cầu tại Trung Quốc đã tăng mạnh. Tháng 12 năm 2025, thuốc Avkaitai đã đạt được phê duyệt toàn cầu đầu tiên tại Trung Quốc, cột mốc này là kết quả của sự hỗ trợ của chính phủ Trung Quốc đối với đổi mới sáng tạo, của cải cách toàn diện về quy định quản lý, chứng kiến sự chuyển đổi từ việc theo đuổi, bắt kịp đến dẫn đầu trong phê duyệt thuốc mới, mở ra mô hình mới về “phát hành toàn cầu” mở rộng từ chỉ định mới đến phân tử thuốc hoàn toàn mới, đồng thời thể hiện nhu cầu cấp bách trong đổi mới sáng tạo và điều trị lâm sàng để nhanh chóng kiểm soát bệnh nhân HCM tắc nghẽn tại Trung Quốc.

Thứ hai, thuốc tiêm Pulesiran natri đã lấp đầy khoảng trống điều trị trong lĩnh vực bệnh lý quan trọng.

Dựa trên chế độ ăn kiêng, thuốc tiêm Pulesiran natri có thể dùng để giảm triglyceride ở bệnh nhân trưởng thành mắc hội chứng mỡ máu gia đình (FCS).

Triglyceride là một loại chất béo trong máu, nếu mức độ trong máu ≥5.6mmol/L, gọi là tăng triglyceride máu nặng, bệnh này ảnh hưởng đến sức khỏe gần 20 triệu người ở Trung Quốc, biến chứng nặng nhất là viêm tụy cấp, bệnh nhân đối mặt với nguy cơ sốc, suy hô hấp, suy đa tạng và tử vong, tỷ lệ tử vong liên quan đến viêm tụy cấp nặng có thể lên tới 30%.

Nếu mức triglyceride ≥10mmol/L, kèm theo một trong bốn điều kiện sau, có thể chẩn đoán là FCS: dương tính với xét nghiệm gen liên quan FCS, tiền sử viêm tụy gia đình do tăng triglyceride, tiền sử viêm tụy ở thanh thiếu niên hoặc người lớn mắc bệnh, hoặc tiền sử nhập viện vì đau bụng tái phát không rõ nguyên nhân.

Tuy nhiên, bệnh gây gánh nặng nặng nề và “tai họa thứ sinh” này đã lâu không có thuốc hiệu quả tại Trung Quốc. Ông Ma Changsheng chỉ rõ, “Chương trình điều trị thông thường giảm triglyceride trong nhóm tăng triglyceride máu từ 25%-50%, còn đối với bệnh FCS thì hầu như không có tác dụng.”

Thuốc tiêm Pulesiran natri chính là thuốc điều trị mang tính cách mạng trong quản lý triglyceride. Đây là loại thuốc nhỏ RNA can thiệp nhằm ức chế mục tiêu APOC3, có thể giảm rõ rệt mức triglyceride và nguy cơ viêm tụy cấp.

Theo Giáo sư Li Yong, Phó Chủ tịch Liên minh Tim mạch và Chuyển hóa Trung Quốc, trưởng khoa Nội tim mạch, Bệnh viện Huashan, Đại học Fudan, nhà nghiên cứu chính của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 tại Trung Quốc của thuốc Pulesiran natri: “Dữ liệu lâm sàng toàn cầu cho thấy, sau 1 tháng sử dụng Pulesiran natri, mức triglyceride đói đã giảm rõ rệt, sau 10 tháng điều trị, mức triglyceride đói giảm 80% so với ban đầu, và nguy cơ viêm tụy cấp trong 12 tháng giảm 80% so với giả dược.”

Các thử nghiệm lâm sàng cho thấy, về mặt an toàn, tổng thể các tác dụng phụ không khác biệt đáng kể so với nhóm giả dược, tỷ lệ các tác dụng phụ nghiêm trọng và ngưng thuốc thấp hơn giả dược. Đồng thời, thuốc Pulesiran natri chỉ cần tiêm 4 lần mỗi năm, mang lại sự tiện lợi và khả năng tuân thủ cao cho bệnh nhân.

Như ông Shi Wang nhấn mạnh, “Việc Pulesiran natri được phê duyệt tại Trung Quốc không chỉ đáp ứng nhu cầu chưa được thỏa mãn của bệnh nhân FCS, mà còn thúc đẩy quản lý triglyceride của Trung Quốc bước vào một kỷ nguyên mới.”

Ngoài ra, tháng 12 năm 2025, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép cho Pulesiran natri là liệu pháp đột phá cho bệnh tăng triglyceride nặng, trong tương lai còn có thể mở rộng phạm vi điều trị, mang lại lợi ích cho nhiều bệnh nhân hơn.

“Từ Trung Quốc đến Trung Quốc” – mô hình BD sáng tạo

Thuốc Avkaitai và Pulesiran natri đều là thuốc hợp tác trong mô hình BD của Sanofi Trung Quốc. Từ mua lại đến phê duyệt chỉ mất chưa đầy 1 năm:

Tháng 12 năm 2024, Sanofi mua lại quyền phát triển và thương mại hóa độc quyền thuốc Avkaitai tại khu vực Trung Hoa đại lục của Qixing Pharmaceutical, dùng để điều trị bệnh HCM tắc nghẽn và không tắc nghẽn. Trước đó, Qixing dựa trên kế hoạch đăng ký toàn cầu của Cytokinetics, đã nhận được quyền phát triển và thương mại hóa thuốc Avkaitai tại khu vực này từ Cytokinetics.

Tháng 8 năm 2025, Sanofi công bố ký kết hợp đồng mua bán tài sản với Visirna Therapeutics, công ty con của Arrowhead Pharmaceuticals, để phát triển và thương mại hóa thuốc Pulesiran natri tại khu vực Trung Hoa đại lục. Sanofi đã trả trước 130 triệu USD cho Visirna, và sẽ thanh toán tối đa 265 triệu USD theo các mốc quan trọng.

Khi ký kết hợp tác này, hai loại thuốc đều đã được FDA và Cục Quản lý Dược Trung Quốc công nhận là liệu pháp đột phá, và đã nộp hồ sơ đăng ký thuốc mới.

Trong các bước tiếp theo, Sanofi thể hiện sự quyết đoán và tinh thần chiến đấu, chiếm lĩnh cơ hội trong chu kỳ điều trị bệnh tiếp theo.

Ông Shi Wang nhấn mạnh: “Điều này khác biệt với cách các tập đoàn dược phẩm đa quốc gia dựa vào dòng thuốc toàn cầu duy nhất, mà là kết hợp kinh nghiệm nội địa và lợi thế toàn cầu của các tập đoàn đa quốc gia để tối đa hóa hiệu quả đổi mới.”

Khả năng hành động mạnh mẽ và tầm nhìn chiến lược này liên quan đến quyền tự chủ BD mà Sanofi Trung Quốc đã đạt được.

Ông Shi Wang cho biết, từ lâu, quyền mua dòng thuốc (license-in) luôn thuộc về trụ sở chính của Sanofi, chưa từng có thị trường nào của quốc gia có quyền này. Trung Quốc là ngoại lệ đầu tiên. Cuối năm 2022, Sanofi Trung Quốc đã được cấp quyền tự quyết định và độc lập mua dòng nghiên cứu phát triển.

Quyền cao hơn này thể hiện sự tin tưởng và tự tin của Sanofi đối với thị trường Trung Quốc.

Theo ông Shi Wang, bước đột phá này bắt nguồn từ ba nhận thức chung của công ty và đội ngũ Trung Quốc: Thứ nhất, quy mô thị trường Trung Quốc đủ lớn; Thứ hai, hệ thống bệnh tật của Trung Quốc mang đặc thù riêng; Thứ ba, năng lực đổi mới nội địa đã có khả năng cạnh tranh toàn cầu.

Sau vài năm khám phá, Sanofi Trung Quốc đã tìm ra một con đường rõ ràng để lựa chọn dự án BD:

Thứ nhất, ưu tiên các loại thuốc có giá trị lâm sàng rõ ràng, có thể thay đổi cục diện điều trị, đặc biệt là các thuốc first-in-class, best-in-class; Thứ hai, đánh giá cao khả năng hợp tác đổi mới, ưu tiên các doanh nghiệp nội địa có nền R&D vững chắc trong lĩnh vực cụ thể, có thể cung cấp dữ liệu lâm sàng chất lượng cao hoặc hỗ trợ kỹ thuật; Thứ ba, tập trung vào các bệnh lý trọng điểm quốc gia, nhằm đáp ứng các nhu cầu chưa được thỏa mãn trong lâm sàng.

Việc đưa thuốc Avkaitai và Pulesiran natri vào danh mục chính là hai chiến thắng lớn của Sanofi trong dòng thuốc tim mạch.

“Chúng tôi hy vọng thông qua ‘kinh nghiệm toàn cầu của các tập đoàn đa quốc gia + sự thấu hiểu lâm sàng của doanh nghiệp nội địa’ để đạt hiệu quả 1+1>2,” ông Shi Wang nói, “trước tiên xem xét tính đổi mới khoa học của tài sản, đồng thời xác nhận xem tài sản đó có phù hợp để đáp ứng nhu cầu y tế của bệnh nhân Trung Quốc hay không, tất nhiên là phù hợp về cơ hội, và cũng sẽ xem xét khả năng giao dịch toàn cầu, để đổi mới Trung Quốc có cơ hội vươn ra toàn cầu.”

“Trong tương lai, chúng tôi sẽ tiếp tục thúc đẩy thương mại hóa thuốc đổi mới, đồng thời mở rộng giá trị của các sản phẩm kinh điển – đó là cam kết của Sanofi trong lĩnh vực bệnh mãn tính. Đáp ứng nhu cầu quản lý lâu dài của hàng trăm triệu bệnh nhân mãn tính, tìm ra sự cân bằng mới giữa ‘bảo thủ’ và ‘đổi mới’,” ông Shi Wang nhấn mạnh.

Xây dựng sức khỏe Trung Quốc bền vững bằng chủ nghĩa dài hạn

Thay đổi quyền BD đủ để phản ánh đánh giá dài hạn và niềm tin chiến lược của Sanofi đối với thị trường Trung Quốc.

Theo ông Shi Wang, bắt đầu từ năm 2024, thị trường Trung Quốc trở thành một trong bốn thị trường lớn nhất toàn cầu của Sanofi, song song với thị trường Mỹ, thị trường cốt lõi và thị trường quốc tế, nhận được sự ủy quyền và ưu tiên nguồn lực chưa từng có. Sanofi kiên định tin tưởng và đặt cược vào Trung Quốc, đồng thời đầu tư và hành động thực chất.

Hai loại thuốc được phê duyệt lần này tập trung vào lĩnh vực tim mạch. Tại sao Sanofi lại chọn thời điểm này để đẩy mạnh lĩnh vực tim mạch và bệnh mãn tính tại Trung Quốc?

Ông Shi Wang cho rằng, câu trả lời nằm trong hai từ khóa: không gian và thời gian.

Thứ nhất, về không gian. Trung Quốc đang nhanh chóng bước vào xã hội già hóa sâu sắc, số lượng bệnh nhân mắc bệnh tim mạch vượt quá 100 triệu người, “Hành động Sức khỏe Trung Quốc (2023—2030)” đã xác định phòng chống bệnh tim mạch là một trong những mục tiêu cốt lõi. Đồng thời, chính sách đa dạng hóa thanh toán và khả năng tiếp cận thuốc đổi mới cũng đang mở ra không gian tăng trưởng mới.

Ông Shi Wang cho rằng, môi trường “một thể hai mặt” này cho thấy thị trường Trung Quốc đang tiến nhanh tới sự trưởng thành. Cạnh tranh giữa các tập đoàn đa quốc gia và các lực lượng đổi mới nội địa không phải là cuộc chơi thắng-thua, mà là việc mở rộng toàn diện giá trị thị trường.

Thứ hai, về thời gian. Theo ông Shi Wang, dòng thuốc đổi mới của Trung Quốc có ba lợi thế không thể bỏ qua:

Thứ nhất, tốc độ nhanh hơn các thị trường khác; Thứ hai, chi phí R&D thấp hơn so với các thị trường chính khác; Thứ ba, lợi thế số hóa đổi mới toàn cầu hàng đầu. Theo phân tích của các tổ chức đầu tư, trong vòng 5 năm tới, khả năng cao hơn 30% dòng thuốc đổi mới giai đoạn đầu toàn cầu sẽ đến từ Trung Quốc.

Dựa trên các dự đoán này, Sanofi tiếp tục thúc đẩy chủ nghĩa dài hạn tại Trung Quốc, tiếp tục đầu tư chiến lược: một mặt, tăng cường đầu tư nội địa trong R&D và sản xuất; mặt khác, tích cực tham gia đàm phán bảo hiểm y tế, nâng cao khả năng tiếp cận thuốc đổi mới.

“Lĩnh vực tim mạch là một trong bốn lĩnh vực phòng chống bệnh mãn tính của ‘Sức khỏe Trung Quốc’, cũng là lĩnh vực then chốt để Sanofi đạt mục tiêu ‘trở thành doanh nghiệp dược phẩm đa quốc gia hàng đầu Trung Quốc’,” ông Shi Wang nói, “Trong tương lai, Sanofi sẽ tiếp tục tập trung vào những nhu cầu chưa được đáp ứng của bệnh nhân tim mạch, thúc đẩy nhiều sản phẩm đổi mới hơn trong các mô hình đa dạng, bảo vệ sức khỏe tim mạch của người dân, cùng xây dựng ‘Sức khỏe Trung Quốc 2030’.”

Là nhà lãnh đạo trong lĩnh vực tim mạch, Sanofi liên tục củng cố lợi thế cạnh tranh của mình trong lĩnh vực này, và nỗ lực mang đến những thành tựu đổi mới khoa học tốt nhất cho bệnh nhân nhanh nhất có thể. Cam kết của Sanofi đối với bệnh nhân Trung Quốc còn xa mới dừng lại ở đó.

Từ năm 2020 đến cuối năm 2025, Sanofi đã phê duyệt tổng cộng 34 thuốc, vaccine và chỉ định mới tại Trung Quốc, vượt xa mục tiêu “đưa vào thị trường Trung Quốc 25 sản phẩm đổi mới từ 2020 đến 2025”. Chỉ riêng năm 2025, Sanofi đã có 7 thuốc và chỉ định mới được phê duyệt tại Trung Quốc.

Trong năm 2025, Sanofi có 26 hồ sơ thử nghiệm lâm sàng được chấp thuận, tăng cường nghiên cứu đổi mới trong các lĩnh vực miễn dịch, thần kinh, ung thư, cấy ghép, tiểu đường và tim mạch. Trong đó có ba loại vaccine đổi mới gồm vaccine phế cầu 21-valent, vaccine màng não 4-valent và vaccine phối hợp cho trẻ em.

Dưới sự hỗ trợ của chính sách Trung Quốc, trong 3 năm từ 2023 đến 2025, Sanofi đã nhanh chóng đưa vào thị trường 21 sản phẩm đổi mới, đồng thời thực hiện đăng ký toàn cầu cho các sản phẩm này tại Trung Quốc.

Cam kết chiến lược mạnh mẽ này đã mang lại thành quả thực tế, chứng minh rõ ràng rằng Sanofi “ở Trung Quốc, vì Trung Quốc” với độ sâu và rộng lớn. Sanofi đồng hành cùng Trung Quốc, sẽ tiếp tục hành động thực tế, góp phần vào chiến dịch “Sức khỏe Trung Quốc”. Đối với Sanofi, chủ nghĩa dài hạn không chỉ là khẩu hiệu, mà còn là yếu tố quyết định thành công thực sự.