Sanofi Cardiovascular Twin Stars aprobado: innovación en BD acelera el lanzamiento de nuevos medicamentos a nivel mundial

Las últimas y mejores innovaciones farmacéuticas a nivel mundial, ¿cuándo llegarán a China? La farmacéutica multinacional Sanofi está demostrando con acciones concretas que China puede ser la “primera parada” para nuevos medicamentos.

De diciembre de 2025 a enero de 2026, en apenas unas semanas, Sanofi aprobó dos medicamentos cardiovasculares en China. Son el nuevo fármaco de lanzamiento mundial, la tableta Afkaitai (nombre comercial: Xing Shuping), con potencial de ser el mejor en su categoría, y la inyección de Pulesilan Na (nombre comercial: Ridadup), la primera en su tipo a nivel mundial, que llena un vacío importante en el tratamiento de una enfermedad clave.

De hecho, la aprobación consecutiva de los “Gemelos Cardiovasculares” de Sanofi también refleja una profunda integración con socios chinos y es una prueba del modelo de desarrollo de negocio (business development, BD) innovador de Sanofi.

2025 será considerado el año de explosión de las transacciones de BD en innovación farmacéutica en China. Datos de Pharma Magic muestran que el valor total de las autorizaciones de BD de medicamentos innovadores en China en 2025 alcanzará los 1356.55 millones de dólares, estableciendo un nuevo récord histórico.

Mientras muchas innovaciones farmacéuticas chinas buscan expandirse internacionalmente, Sanofi China ha tomado un camino diferente. A finales de 2022, la sede autorizó a Sanofi China a gestionar su propia línea de investigación y desarrollo. Desde entonces, Sanofi ha centrado su atención en China, profundizando en el ecosistema local de medicamentos innovadores, identificando las moléculas más prometedoras y, gracias a su sólida capacidad de desarrollo y comercialización, llevando los medicamentos a beneficiar a los pacientes chinos lo antes posible.

Desde finales de 2024, mediante colaboraciones de BD con Qixing Pharmaceutical y Viasirna Therapeutics, Sanofi ha obtenido derechos de desarrollo y comercialización en toda China para Afkaitai y Pulesilan Na. Ambos medicamentos fueron aprobados en menos de un año tras estas alianzas.

“Esto confirma plenamente el apoyo de China a los medicamentos innovadores ‘globales’, satisfaciendo las necesidades clínicas con la ‘velocidad china’”, afirmó Shiwang, presidente de Sanofi Greater China.

Para 2026, Sanofi lleva 44 años en China y continúa avanzando con determinación, adelantándose en la próxima fase, impulsando un “Acelerador chino” para nuevos medicamentos mediante un modelo de BD innovador. Y lo que permanece constante es el compromiso a largo plazo de Sanofi con el mercado chino.

Hacer llegar medicamentos mejores y más nuevos a China lo antes posible

Las enfermedades cardiovasculares se han convertido en el principal “asesino” que amenaza la salud de los residentes chinos. Con una sólida experiencia en el campo cardiovascular, Sanofi trae nuevamente dos soluciones revolucionarias para los pacientes chinos.

Primero, la tableta Afkaitai eleva el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva a un nuevo nivel.

Afkaitai ha sido aprobado para tratar adultos con miocardiopatía hipertrófica obstructiva (HCM) en grados II-III según la clasificación de la Asociación de Cardiología de Nueva York, para mejorar la capacidad de ejercicio y los síntomas.

La miocardiopatía hipertrófica es la enfermedad cardíaca hereditaria más común, que puede provocar muerte súbita, insuficiencia cardíaca, embolias y otros riesgos mortales. Es una de las principales causas de muerte súbita en jóvenes y deportistas. Aproximadamente dos tercios de estos casos corresponden a la forma obstructiva, que tiene peor pronóstico.

Hasta ahora, los tratamientos tradicionales solo alivian algunos síntomas, sin intervenir en la causa de la enfermedad ni retrasar su progresión. La terapia invasiva requiere alta especialización y experiencia, tiene menor accesibilidad, y conlleva riesgos de complicaciones y reintervenciones, además de una baja aceptación por parte de los pacientes.

Afkaitai aborda directamente la esencia de la enfermedad:

“El tratamiento de la HCM obstructiva se centra en reducir la diferencia de presión de la obstrucción, por lo que la prioridad es disminuir rápidamente la diferencia de presión en la salida del ventrículo izquierdo (LVOT-G) y mejorar los síntomas”, explicó el profesor Changsheng Ma, presidente de la Sociedad China de Cardiología, director del Centro de Cardiología del Hospital Anzhen de Beijing, y principal investigador chino en el estudio clínico global de fase 3 de Afkaitai.

Los datos clínicos muestran que, usando Afkaitai durante 2 semanas, se puede reducir el LVOT-G en 20 mmHg; en 12 semanas, en 48 mmHg; y en 24 semanas, en 50 mmHg, logrando una rápida mejora de los síntomas y la función cardíaca, con buena seguridad y una tasa de eventos adversos comparable a la de placebo.

Actualmente, Afkaitai está recomendado en varias guías nacionales e internacionales, como la “Guía de manejo integral de la miocardiopatía en China 2025”.

En los últimos años, con el impulso de la Administración Nacional de Productos Médicos para acelerar la revisión y aprobación de medicamentos innovadores, la velocidad de lanzamiento de nuevos medicamentos innovadores en China ha aumentado significativamente. En diciembre de 2025, Afkaitai fue aprobado en China, logrando un hito que refleja el apoyo del gobierno chino a la innovación, con una reforma integral de la regulación. Este logro marca un cambio en la evolución de China, que pasa de seguir y competir en la aprobación de nuevos medicamentos a liderar, expandiendo el concepto de “estreno mundial” desde nuevas indicaciones hasta moléculas completamente nuevas, y también responde a la necesidad urgente de controlar rápidamente la HCM obstructiva en pacientes chinos.

Segundo, Pulesilan Na llena un vacío importante en el tratamiento de una enfermedad clave.

Basado en la dieta, Pulesilan Na puede reducir los triglicéridos en pacientes adultos con síndrome de lipemia familiar (FCS).

Los triglicéridos son un tipo de grasa en la sangre; cuando su nivel en sangre es ≥5.6 mmol/L, se considera hipertrigliceridemia severa, que afecta a cerca de 20 millones de personas en China. Sus complicaciones graves incluyen pancreatitis aguda, con riesgos de shock, insuficiencia respiratoria, fallo multiorgánico e incluso muerte, con una mortalidad en episodios severos de hasta el 30%.

Si los triglicéridos alcanzan ≥10 mmol/L y se cumplen alguna de estas cuatro condiciones, se puede diagnosticar FCS: resultado positivo en pruebas genéticas relacionadas, antecedentes familiares de pancreatitis por hipertrigliceridemia, historia de pancreatitis en adolescentes o adultos con hipertrigliceridemia, o antecedentes de hospitalización por dolor abdominal recurrente sin causa conocida.

Sin embargo, esta enfermedad, que impone una carga severa y “desastres secundarios”, ha carecido durante mucho tiempo de medicamentos efectivos en China. Ma Changsheng señala: “Los tratamientos convencionales reducen los triglicéridos en un 25%-50% en personas con hipertrigliceridemia, pero en pacientes con FCS son prácticamente ineficaces”.

Pulesilan Na es un medicamento revolucionario para el manejo de los triglicéridos. Es el primer ARN de interferencia (ARNi) dirigido a inhibir específicamente el APOC3, que puede reducir significativamente los niveles de triglicéridos y el riesgo de pancreatitis aguda.

El profesor Li Yong, vicepresidente de la Alianza China de Cardiometabolismo, jefe del Departamento de Medicina Interna (Cardiología) del Hospital Huashan de Fudan y principal investigador del estudio clínico de fase 3 en China de Pulesilan Na, explica: “Los datos globales de fase 3 muestran que, en pacientes con FCS, tras un mes de tratamiento con Pulesilan Na, se observa una reducción significativa en los niveles de triglicéridos en ayunas; tras 10 meses, la reducción respecto a la línea base es del 80%, y el riesgo de pancreatitis aguda en 12 meses se reduce en un 80% en comparación con placebo”.

Los ensayos clínicos indican que, en cuanto a seguridad, el riesgo de eventos adversos generales no difiere significativamente del placebo, y la probabilidad de eventos graves o de suspensión del tratamiento es menor. Además, Pulesilan Na requiere solo cuatro dosis al año, ofreciendo una opción de tratamiento conveniente y con alta adherencia.

Como señala Shiwang, “la aprobación de Pulesilan Na en China no solo cubre una necesidad no satisfecha en el campo de la FCS, sino que también impulsa una nueva era en el manejo de los triglicéridos en China”.

Además, en diciembre de 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) otorgó a Pulesilan Na la designación de terapia innovadora para hipertrigliceridemia severa, con la esperanza de ampliar aún más su alcance terapéutico en el futuro.

“De China, para China” en innovación BD

Afkaitai y Pulesilan Na son medicamentos desarrollados en colaboración con BD en Sanofi China. Desde la adquisición hasta la aprobación, el proceso duró menos de un año:

En diciembre de 2024, Sanofi adquirió los derechos exclusivos en toda China para desarrollar y comercializar Afkaitai, destinado a pacientes con HCM obstructiva y no obstructiva. Anteriormente, Qixing Pharmaceutical había obtenido estos derechos a través del plan de registro global de Cytokinetics.

En agosto de 2025, Sanofi anunció la firma de un acuerdo de compra de activos con Viasirna Therapeutics, filial de Arrowhead Pharmaceuticals, para desarrollar y comercializar en China Pulesilan Na. Sanofi pagó 130 millones de dólares por adelantado y acordó pagar hasta 265 millones en hitos adicionales.

Al cerrar esta colaboración, ambos medicamentos ya habían recibido la designación de terapia innovadora por parte de la FDA y la Administración Nacional de Productos Médicos de China, y ya habían presentado solicitudes de registro de nuevos medicamentos.

La rápida acción de Sanofi en etapas posteriores demuestra una valentía y determinación sorprendentes, y le permite adelantarse en la próxima fase del tratamiento de enfermedades.

Shiwang enfatiza: “Esto no es simplemente depender de una línea de productos global única, sino que se logra mediante la integración de la experiencia local y las ventajas globales de las multinacionales para maximizar la eficiencia de la innovación”.

Esta capacidad de acción y visión estratégica están relacionadas con la autonomía en BD que ha obtenido Sanofi China.

Shiwang explica que, hasta ahora, la compra de líneas de investigación (license-in) siempre ha estado bajo control de la sede central de Sanofi, sin que ningún mercado nacional tuviera esa autoridad. China fue la primera excepción. A finales de 2022, Sanofi China obtuvo la autoridad para decidir de forma autónoma y comprar líneas de investigación y desarrollo de forma independiente.

Este mayor nivel de autoridad refleja la plena confianza y credibilidad de Sanofi en el mercado chino.

Según Shiwang, este avance se debe a un consenso entre la sede y el equipo chino: primero, que el tamaño del mercado chino es suficientemente grande; segundo, que el perfil de enfermedades en China es único; y tercero, que la capacidad de innovación local ya es competitiva a nivel mundial.

Tras varios años de exploración, Sanofi China ha encontrado una ruta clara para la selección de BD:

Primero, priorizar categorías con valor clínico significativo y que puedan cambiar el panorama del tratamiento, especialmente medicamentos de primera en su clase y de mejor en su clase; segundo, valorar la capacidad de innovación colaborativa, prefiriendo empresas locales con fuerte experiencia en I+D, que puedan ofrecer datos clínicos de alta calidad o soporte técnico; tercero, centrarse en enfermedades clave nacionales y en necesidades clínicas no satisfechas.

La introducción de Afkaitai y Pulesilan Na representa dos grandes logros en la línea cardiovascular de Sanofi.

“Nuestro objetivo es lograr una eficiencia 1+1>2 mediante la combinación de la experiencia global de multinacionales y la visión clínica local”, afirma Shiwang. “Primero, considerar la innovación científica del activo, y luego verificar si satisface las necesidades médicas de los pacientes chinos, siempre que las condiciones sean adecuadas, y también explorar oportunidades globales para que la innovación china tenga alcance internacional.”

“En el futuro, continuaremos promoviendo la comercialización de medicamentos innovadores y ampliando el valor de los productos clásicos, como parte del compromiso de Sanofi en enfermedades crónicas. Satisfacer las necesidades de gestión a largo plazo de millones de pacientes con enfermedades crónicas, encontrando un nuevo equilibrio entre ‘mantener lo esencial’ y ‘innovar’”, enfatizó Shiwang.

Construir una China saludable con una visión a largo plazo

El cambio en la autoridad de BD refleja la confianza y visión estratégica de Sanofi respecto al mercado chino.

Shiwang explica que, desde 2024, China se ha convertido en uno de los cuatro principales mercados globales de Sanofi, junto con EE. UU., mercados clave y mercados internacionales, recibiendo una autorización y recursos sin precedentes. Sanofi confía firmemente en China, invierte y actúa con determinación.

Los dos medicamentos aprobados actualmente se centran en el campo cardiovascular. ¿Por qué Sanofi apuesta en este momento por el sector cardiovascular y las enfermedades crónicas en China?

Shiwang responde con dos palabras clave: espacio y tiempo.

Primero, en dimensión espacial. China está entrando rápidamente en una sociedad con envejecimiento profundo, con más de 100 millones de pacientes con enfermedades cardiovasculares. La “Acción de Salud China (2023-2030)” ha establecido la prevención y tratamiento de enfermedades cardiovasculares como uno de sus objetivos principales. Además, las políticas de pago diversificado y acceso a medicamentos innovadores están abriendo nuevas oportunidades de crecimiento.

Shiwang considera que este entorno de “una sola cara y dos aspectos” indica que el mercado chino está madurando rápidamente. La competencia entre multinacionales y actores innovadores chinos no es una lucha de suma cero, sino una ampliación del valor del mercado en su conjunto.

En segundo lugar, en dimensión temporal. Desde la perspectiva de Shiwang, la línea de medicamentos innovadores en China tiene tres ventajas clave:

Primero, una velocidad de desarrollo más rápida que otros mercados; segundo, menores costos de I+D en comparación con otros mercados principales; y tercero, una ventaja en innovación digital líder a nivel mundial. Según análisis de bancos de inversión, en los próximos cinco años, más del 30% de las líneas de innovación temprana en todo el mundo probablemente provendrán de China.

Basándose en estas perspectivas, Sanofi continúa promoviendo una visión a largo plazo en China, con inversiones en I+D y producción, y participando activamente en negociaciones de seguros médicos para mejorar el acceso a medicamentos innovadores.

“El sector cardiovascular es uno de los pilares en la lucha contra las cuatro principales enfermedades crónicas en ‘Salud China’, y también es clave para que Sanofi logre su objetivo de ‘ser la principal farmacéutica multinacional en China’”, afirmó Shiwang. “En el futuro, Sanofi seguirá centrada en las necesidades no satisfechas de los pacientes cardiovasculares, promoviendo la llegada de más productos innovadores en diferentes modelos, protegiendo la salud cardiovascular de los chinos y construyendo una China saludable para 2030.”

Como líder en el campo cardiovascular, Sanofi continúa fortaleciendo su posición y trabajando para llevar los mejores avances científicos a los pacientes lo más rápido posible. Pero su compromiso con los pacientes chinos va mucho más allá.

Desde 2020 hasta finales de 2025, Sanofi ha aprobado en China 34 medicamentos innovadores, vacunas y nuevas indicaciones, superando con creces el objetivo de introducir 25 innovaciones en China entre 2020 y 2025. Solo en 2025, Sanofi aprobó 7 nuevos medicamentos y nuevas indicaciones en China.

En 2025, Sanofi obtuvo la aprobación para 26 solicitudes de ensayos clínicos, intensificando su inversión en innovación en inmunología, neurología, oncología, trasplantes, diabetes y cardiovascular. Entre ellas, tres vacunas innovadoras: la vacuna contra neumococos 21-valente, la vacuna meningocócica tetravalente y la vacuna hexavalente infantil.

Con el apoyo de las políticas chinas, entre 2023 y 2025, Sanofi aceleró la introducción de 21 productos innovadores y logró la presentación simultánea de registros en todo el mundo para estos productos en China.

Su estrategia de inversión a largo plazo en China ha dado frutos concretos, demostrando la profundidad y amplitud del compromiso de Sanofi “en China, para China”. Sanofi continuará actuando con acciones concretas para apoyar la iniciativa de “Salud China”. Para Sanofi, el enfoque a largo plazo no es solo un lema, sino un elemento clave para la victoria.